کاهش ۹۱ درصدی تشنج در کودکان مبتلا به صرع نادر با داروی جدید

نتایج یک کارآزمایی بالینی جدید نشان می‌دهد داروی آزمایشی زوروونرسن (Zorevunersen) تشنج‌های صرع نادر را به میزان چشمگیری کاهش می‌دهد. این درمان ژنتیکی برای کودکان مبتلا به سندروم دراوه (Dravet syndrome) طراحی شده است.

پژوهشگران دانشگاه کالج لندن این مطالعه بین‌المللی را سرپرستی کردند. نتایج این تحقیق در مجله معتبر پزشکی The New England Journal of Medicine به چاپ رسید. این داروی جدید علاوه بر کنترل تشنج، کیفیت زندگی بیماران را بهبود می‌بخشد.

سندروم دراوه نوعی صرع ژنتیکی شدید و نادر است. این بیماری باعث تشنج‌های مکرر و چالش‌های رشد عصبی در کودکان می‌شود. گزینه‌های درمانی رایج معمولاً موفق به کنترل کامل این بیماری نمی‌شوند.

مکانیسم اثر دارو بر ژن آسیب‌دیده

داروی زوروونرسن توسط شرکت‌های داروسازی استوک و بایوژن توسعه یافته است. این دارو علت اصلی و ژنتیکی بیماری را هدف قرار می‌دهد. اغلب افراد دو نسخه سالم از ژن SCN1A دارند.

در افراد مبتلا به سندروم دراوه، یک نسخه از این ژن پروتئین کافی تولید نمی‌کند. داروی جدید میزان تولید این پروتئین را از نسخه سالم ژن افزایش می‌دهد. افزایش این پروتئین عملکرد طبیعی سلول‌های عصبی را بازمی‌گرداند.

کارآزمایی اولیه روی ۸۱ کودک ۲ تا ۱۸ ساله انجام شد. بیماران قبل از شروع درمان به طور متوسط ۱۷ تشنج در ماه داشتند. تزریق دارو از طریق مایع نخاعی انجام گردید.

نتایج نویدبخش کارآزمایی بالینی و آینده درمان

نتایج نشان داد تشنج بیماران بین ۵۹ تا ۹۱ درصد کاهش یافته است. همچنین عوارض جانبی گزارش‌شده بسیار خفیف و قابل چشم‌پوشی بود. والدین کودکان از بهبود رفتار و مهارت‌های شناختی فرزندان خود خبر دادند.

پروفسور هلن کراس سرپرست این پژوهش نویدبخش بود. او تاکید کرد این درمان زندگی کودکان مبتلا به صرع نادر را شادتر و سالم‌تر می‌کند. هم‌اکنون فاز سوم کارآزمایی بالینی برای ارزیابی نهایی دارو در جریان است.

شناخت درمان‌های ژنتیکی جدید افق‌های تازه‌ای را در مدیریت بیماری‌های عصبی سخت‌درمان می‌گشاید. این موفقیت امیدهای زیادی را برای خانواده‌های درگیر با صرع ایجاد کرده است.

شناسنامه و منبع مقاله علمی

• عنوان اصلی مقاله: Zorevunersen in Children and Adolescents with Dravet Syndrome

• نویسندگان: Linda Laux, Joseph Sullivan, M. Scott Perry, Andreas Brunklaus, Archana Desurkar, John M. Schreiber, Colin M. Roberts, Kelly G. Knupp, James W. Wheless, Elaine C. Wirrell, Pam Ventola, Fei Wang, Meena, Jessie Lynch, Kimberly A. Parkerson, Barry Ticho, J. Helen Cross

• مرجع و مجله: New England Journal of Medicine (ارائه شده توسط University College London / ScienceDaily)

• شماره ثبت مقاله (DOI): 10.1056/NEJMoa2506295

• لینک دسترسی مستقیم به مقاله علمی: https://www.sciencedaily.com/releases/2026/03/260304184215.htm